희귀질환 ‘트랜스티레틴 가족성 아밀로이드성 다발신경병증’ 치료제 허가

식약처, 환자 치료 기회 확대 기대

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식품의약품안전처(이하 식약처)는 트랜스티레틴 가족성 아밀로이드성 다발신경병증 치료제로 siRNA 주사제 암부트라프리필드 시린지주(부트리시란나트륨)를 허가했다고 발표했다. 이번 허가로 이 희귀질환을 겪는 환자들에게 새로운 치료의 기회가 열릴 것으로 기대된다.

트랜스티레틴 가족성 아밀로이드성 다발신경병증이란?

트랜스티레틴 가족성 아밀로이드성 다발신경병증은 간에서 생성되는 트랜스티레틴(TTR) 단백질의 유전적 변형으로 인해 말초신경계에 비정상적인 아밀로이드가 축적되어 발생하는 질환이다. 이로 인해 신경 손상이 발생하고 높은 사망률을 보인다.

신약 ‘암부트라프리필드 시린지주’의 주요 특징

이번에 허가된 신약은 siRNA(small interfering RNA) 기술을 기반으로, 간세포 내에서 TTR 단백질 합성을 억제하여 아밀로이드 축적을 방지하는 역할을 한다.

• 투여 방식: 1단계 또는 2단계 다발신경병증 환자에게 3개월에 1회 피하 주사로 투여.
• 작용 원리: 주성분인 부트리시란나트륨이 간에서 TTR 단백질 생성을 차단해 아밀로이드 침착을 예방.

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식약처의 신속 허가 및 환자 치료 기회 확대

식약처는 희귀질환 환자들의 치료 기회 확대를 위해 이번 신약의 허가 심사를 신속하게 진행했다. 앞으로도 규제과학 전문성을 바탕으로 안전성과 효과성이 입증된 치료제를 신속하게 심사하고 허가할 방침이다.

 

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